为罕见病科学挑战赛获胜者开发基因剔除模型
Marketwired 2013年7月30日美国纽约州哈德逊消息/明通新闻专线/--
生命科学解决方案的领先供应商Taconic宣布，为Jonah s Just Begun沙费利波病治疗基金会启动了一个定制模型培育项目，Jonah s Just Begun基金会是Taconic赞助的一项全国性科学挑战赛的获胜者。Taconic将向该基金会捐赠定制培育的基因剔除小鼠模型，此举表明了Taconic恪守促进罕见病研究的承诺。
Jonah s Just Begun基金会的这个项目在罕见病科学挑战赛中胜出，该挑战赛由Assay Depot和罕见基因组研究所(Rare Genomics Institute)共同主办，旨在提供捐赠服务，加快罕见病研究。Jonah s Just Begun基金会从这个类别的77个参选项目中胜出，赢得了由Taconic赞助的定制小鼠模型白金奖。
Taconic总裁兼首席执行官Todd Little表示：“大多数罕见病都有遗传组分，在活体内研究基因组改变带来的影响是认识这些罕见病如何发展的关键的第一步。通过为Jonah s Just Begun培育定制的基因剔除小鼠模型，Taconic提供了一种增强对沙费利波综合症机理认识的必要工具，为研究这种疾病提供了帮助。认识疾病机理是开发治疗方法不可或缺的第一步。”Taconic是业界最富经验的定制小鼠模型培育商，在模拟人体生理学和疾病突变领域拥有精深的技术。
沙费利波综合症是一种遗传性代谢紊乱疾病，这种疾病阻止人体体内的糖分子正常分解，属黏多糖症(MPS)的一种。这种衰竭性疾病首先影响人的中枢神经系统，引发严重的脑损伤，最常见的是可导致失聪、失明、器官损伤和骨畸形。
加州大学洛杉矶分校Harbor医学中心生物医学研究所医学遗传学首席研究员、医学博士Patricia Dickson表示：“小鼠模型对开发新疗法至关重要，很难想像没有这些模型如何取得重大进步。D型黏多糖症小鼠模型将大大促进针对治疗儿童和成人D型沙费利波综合症患者的概念验证研究和创新。”
美国一年大约有四名新生儿患有D型沙费利波综合症(这种小鼠模型所针对的类型)，这些患者的平均寿命只有25岁――显然，这种疾病极其罕见，而通过适当的治疗可以改善和延长患者的生命。据估计，美国有1600人患有四类沙费利波综合症中的一种，他们都有望受益于在Taconic定制小鼠模型帮助下开发的新疗法。
Jonah s Just Begun基金会创始人暨首席执行官Jill Wood深知Taconic定制模型的巨大价值。他四岁大的儿子Jonah在22个月时被诊断患有C型沙费利波综合症。Wood表示：“联邦政府对罕见病研究拨款很少，对这种患病人数最少的疾病的研究拨款就更少得可怜。Taconic的定制模型将提供一个研究工具，这种工具是我们努力认识这种疾病并开发有效疗法所急需的。”
关于Taconic
Taconic是遗传工程大小鼠模型和服务的全球提供商。Taconic创立于1952年，作为提供全方位服务的行业领导者，帮助全球客户购买、测试、培育、繁殖、低温贮藏、准备和销售高相关性系列研究模型。Taconic总部位于美国纽约州哈德逊河谷，在美国和欧洲建有六个繁育基地和三个服务实验室，拥有850多名从事技术创新的员工。Taconic的产品和服务已被全球仅50个国家的1250多家公司和学术研究机构选用。
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